AI 新藥研發到底在做什麼？從找標靶到跑臨床，一次看懂它強在哪、卡在哪

我第一次認真懷疑「AI 製藥」這四個字，是在一場生技論壇上。台上的簡報寫著「將十年壓縮至十八個月」，台下一位做了二十年藥物化學的研究員小聲說了一句：「那他們要怎麼壓縮三期臨床？」

這句話問到了重點。新藥開發不是一件事，是五件事串在一起。AI 在其中某幾段確實厲害得不像話，在另外幾段則幾乎使不上力。把它們混在一起講，就會生出那種「快十倍」的漂亮數字。

這篇想做的很簡單：把流程拆開，一段一段看。

新藥開發的五個階段

一顆藥從無到有，大致會經過這幾關：

1. 標靶發現——找出這個疾病該打哪個蛋白質或路徑
2. 先導化合物發現——找到能作用在那個標靶上的分子
3. 先導最佳化——把分子改得更有效、更安全、更好吸收
4. 臨床前試驗——細胞與動物實驗，看毒性與藥效
5. 臨床試驗——一期看安全、二期看初步效果、三期看真的有沒有用

業界有個常被引用的說法：一顆新藥平均要十幾年、數十億美元，而且九成以上會在某一關倒下。AI 的承諾就是要改變這個結構。

AI 在哪幾段真的有用

標靶發現：幫助很大。 這一段本質是從海量的生物資料（基因體、轉錄體、蛋白質體、文獻）裡找出關聯，而這正是機器學習最擅長的事。Bioptimus 這類做生物基礎模型的公司就在這個位置，它的病理模型能從組織切片預測藥物標靶的空間分布與免疫微環境。過去要靠研究者讀幾百篇論文加上直覺，現在能從資料裡撈出人想不到的關聯。

分子設計與最佳化：幫助很大，而且已經商用化。 蛋白質結構預測（AlphaFold 那一路）讓「這個分子跟標靶怎麼結合」變得可算；生成模型則能直接產出候選結構。老牌計算化學工具如 Cresset 的 Spark 做骨架躍遷——繞開競爭對手專利、跳出既有化學骨架，這在業界是剛需。310 AI 走得更激進，直接嘗試從功能描述生成蛋白質序列。

化合物來源：正在被重新打開。 人類用過的藥將近一半源自天然分子，但探索過的天然化學空間據 Enveda 官網的說法還不到 0.1%。過去卡在純化與定結構太慢，質譜加機器學習讓這個瓶頸鬆動，這塊沉睡三十年的礦重新有人挖。

合成：開始有解。 Chemify 想把化學合成寫成程式碼，讓「這個分子怎麼做」變成可傳輸、可版本控制、可在另一台機器重跑的東西。這解的是化學界一個公開的秘密——論文裡的合成步驟，換個實驗室常常做不出來。

AI 在哪幾段幫不上忙

講完好消息，說難聽的。

臨床試驗，尤其是三期，AI 壓縮不了。 這一段的時間不是花在運算，是花在「等人體反應」。你要看一個肺纖維化的藥有沒有用，就是得讓病人吃 52 週，然後量肺活量。這個 52 週不會因為你的模型多強而變成 5 週。

濕實驗的驗證速度是硬瓶頸。 生成模型能一晚產出一萬個候選分子，但如果你的實驗室一年只測得完十個，那產一萬個跟產一百個沒有差別。這也是為什麼 Terray 選擇自己蓋高通量量測硬體——它要的不只是模型，是餵模型的資料產能。

安全性與副作用的預測仍然不可靠。 很多藥不是無效而倒，是因為出現沒預期到的毒性。人體的複雜度遠超過現有模型能掌握的範圍，這一關目前沒有捷徑。

2026 年，這個產業實際走到哪

數字比宣稱誠實。依 2026 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）發表的同儕審查分析，已有 63 家公司的 117 個運用 AI 開發的治療品項進入人體介入性試驗，其中 60 個（51.3%）完成第一期，但只有 8 個（6.8%）完成第二期。

而在今年 9 月，Insilico Medicine 的 rentosertib 完成了三期臨床的首位病人給藥，成為第一個走到這一步的生成式 AI 新藥（詳見 全球第一個生成式 AI 新藥進入三期臨床）。

換句話說：漏斗正在往下走，但還沒有任何一顆 AI 發現的藥物取得完整上市許可。這句話很重要，因為它是判斷所有宣稱的基準線。

台灣的位置在哪

台灣談 AI 製藥，常見的錯誤是想從頭打造一個平台去跟國際大廠比。我覺得更務實的問題是：我們手上有什麼別人沒有的資料？

至少有三塊值得盤點。一是中研院、國衛院與各大學藥學院長年累積的中草藥與天然物萃取物館藏——這正是 Enveda 那套方法論最需要的原料，我們有東西，缺的是把樣本櫃變成可運算資料的工程。二是醫學中心的病理切片與臨床資料，數位病理近年在各大醫院陸續建置。三是健保資料庫，這在真實世界證據（RWE）研究上是國際少見的資產。

另一個台灣的天然優勢是硬體。Terray 那種「自建量測硬體產生高品質資料」的路線，跟台灣在精密製造與半導體的能力是對得上的。

TheAI學院 總結與評語

寫完這篇我自己的結論是：AI 確實改變了新藥開發的前半段，而且改得很徹底。找標靶、設計分子、探索化學空間，這些工作的節奏跟十年前不一樣了。但後半段——臨床試驗——幾乎沒被撼動，而那恰好是最貴、最久、失敗率最高的一段。

所以「快十倍」這種說法，通常是拿前半段的加速去除以整條流程的時間，數學上說得通，實務上有誤導。

評語：AI 讓「找到候選藥物」這件事快了很多，但「證明它有效」還是得老老實實花時間。真正的分水嶺不是哪家公司的模型最強，而是第一顆 AI 發現的藥拿到上市許可的那一天——在那之前，所有加速宣稱都還缺最後一塊證據。

給台灣讀者的具體建議：如果你在生技領域，別急著追平台，先盤點你的資料資產，並且確認你的濕實驗檢測通量跟不跟得上——模型產一萬個候選，你測不完就沒意義。如果你是一般讀者，記住一個判斷原則：聽到「AI 加速新藥」時，先問「加速的是哪一段」。想了解實際工具有哪些，可以接著看 AI 製藥工具地圖。

※ 本文為產業科普，不構成醫療或投資建議。

資料來源

• Insilico Medicine：Doses First Patient in GENESIS-IPF-3（2026-09-10）
• Nature Medicine：Rentosertib Phase IIa 臨床結果
• Enveda 官方網站：天然物化學空間探索

本文依公開資訊整理，各項研究進度與法規狀態以官方公告及同儕審查文獻為準。