全球第一個生成式 AI 新藥進入三期臨床：Insilico 完成首位病人給藥，320 人試驗開跑

如果你家裡有長輩被診斷過「特發性肺纖維化」，你大概記得醫師的表情。這個病的肺會一點一點變硬，像結痂一樣，然後呼吸愈來愈費力。現有的藥只能延緩，不能逆轉，五年存活率長期偏低。

9 月 10 日，一位病人在中國的醫學中心吃下了一顆藥。這件事之所以值得寫，不只因為它可能對這個病有用，而是因為這顆藥的標靶是 AI 找的、分子是 AI 生成的——而它剛剛成為全世界第一個走進三期臨床的生成式 AI 新藥。

事件背景

Insilico Medicine 是一家做 AI 驅動新藥開發的公司。它的候選藥物 rentosertib（代號 ISM001-055）是一款口服小分子 TNIK 抑制劑，適應症為特發性肺纖維化（IPF）——一種與老化相關、會持續惡化的肺纖維化疾病，長期屬於高度未滿足的醫療需求。

這個案子特別的地方在於「兩端都是 AI」。一般講 AI 製藥，多數是用 AI 做虛擬篩選，從既有的化合物庫裡挑；rentosertib 則是標靶由 AI 從生物資料中找出來，分子結構再由生成模型設計。整條從發現到臨床的路徑已發表於《Nature Biotechnology》，隨機分派的第二期 a 階段臨床結果則發表於《Nature Medicine》，並曾在美國胸腔學會（ATS）2025 年會發表。

依 Insilico 官方新聞稿，公司於今年 7 月 7 日宣布啟動三期試驗，9 月 10 日則宣布 GENESIS-IPF-3 完成首位病人給藥。北京協和醫院與上海市肺科醫院在同一天啟動收案。

本次重點

依官方公布的資料，這項試驗的設計如下：

• 試驗名稱：GENESIS-IPF-3
• 設計：前瞻性、多中心、隨機分派、雙盲、安慰劑對照、平行分組的第三期研究
• 規模：320 位受試者，47 個試驗中心
• 療程：52 週
• 主要療效指標：52 週內用力肺活量（FVC）的年下降速率
• 次要指標：首次發生疾病惡化事件的時間
• 主持人：徐作軍教授為主持人，鍾南山院士與陳昶院長為共同主持人
• 法規身分：rentosertib 已於 2023 年 2 月取得美國 FDA 孤兒藥資格認定

負責臨床開發的資深副總裁 Carol Satler 表示：「我相信 rentosertib 會為 IPF 的病人照護帶來改變，而 AI 讓這個突破以更快的速度與更低的成本達成。」

要說清楚一件事：孤兒藥資格不等於核准上市。它是給罕見疾病用藥的法規優惠身分，跟療效證明是兩回事。到目前為止，還沒有任何 AI 發現的藥物取得 FDA 完整上市許可。

市場影響分析

對台灣使用者（病人與家屬）：請務實看待。三期臨床是驗證有效性的關卡，也是新藥最常倒下的地方——很多在二期看起來漂亮的藥，到三期就證明只是統計上的幻覺。這項試驗要跑 52 週，結果出爐還要等，之後才談各國藥證。現階段 IPF 病人該做的還是與胸腔科醫師討論現有的治療方案，不是等這顆藥。

對企業應用（台灣生技業）：這是真正的訊號。過去業界對 AI 製藥的質疑一直是「你們只會發論文，沒有藥真的走到後期」。依 2026 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）發表的同儕審查分析，已有 63 家公司的 117 個運用 AI 開發的治療品項進入人體介入性試驗，其中 60 個（51.3%）完成第一期，但只有 8 個（6.8%）完成第二期。換句話說，這個產業的漏斗正在往下走，但還很窄。台灣的生技公司若想切入，與其從零打造平台，不如找自己有資料優勢的環節——例如既有的天然物館藏或病理資料。

對開發者：這個案例值得研究的是資料與濕實驗的耦合方式。AI 生成分子不難，難的是設計—合成—檢測的循環要夠快，否則模型產一萬個候選，你一年只測得完十個，那模型再強也是空轉。想理解這個產業的工具版圖，可以看我們的 AI 製藥工具地圖。

未來發展趨勢

接下來一年有三個觀察點。

第一是這項試驗本身的執行品質。47 個中心、320 人、52 週，收案速度與資料品質會直接決定結果可信度。這也是為什麼像 Trially 這類用 AI 做收案比對的工具開始被重視——臨床試驗的瓶頸常常不在科學，在找不到病人。

第二是其他管線的跟進。依公開整理，Recursion、Generate Biomedicines、BenevolentAI 等公司也各有進展，整個賽道不是只靠一顆藥撐著。

第三，也是最關鍵的：第一個 AI 發現的藥物拿到上市許可是哪一年。在那之前，所有「AI 讓新藥開發快 N 倍」的說法都還缺一塊最重要的證據。

TheAI學院 總結與評語

老實說，我對 AI 製藥的宣稱一向抱持懷疑。這幾年聽過太多「把十年壓縮到十八個月」的說法，但真正走到後期臨床的寥寥可數。所以這則新聞讓我改觀的不是速度，是它終於進到一個不能靠故事撐的階段——三期臨床是雙盲、有安慰劑對照的，數據不會因為你的模型很潮而變好看。

也正因如此，我不想把它寫成勝利宣言。它只是拿到了考試資格，還沒考。IPF 這個適應症本身難度就高，過去倒在三期的藥不少。

評語：這是 AI 製藥第一次站上真正的裁判台——不是發表論文，不是宣稱加速，而是接受雙盲試驗的檢驗。無論結果如何，這一步比任何白皮書都有價值。

給台灣讀者的具體建議：如果你是生技從業者，別急著追平台，先盤點你手上有什麼別人沒有的資料。台灣的中草藥萃取物館藏、醫學中心的病理切片、健保資料庫，都是可能的起點——像 Enveda 就是靠天然物資料切進這個領域的。如果你只是關心健康資訊的一般讀者，請記住一句話：進入三期臨床跟證明有效之間，還隔著一整場考試。想先弄懂整個領域，可以從 AI 新藥研發完整解析 開始。

※ 本文為科技與產業報導，不構成醫療建議。任何疾病的診斷與治療請諮詢合格醫師。

資料來源

• Insilico Medicine：Doses First Patient in GENESIS-IPF-3（2026-09-10）
• Insilico Medicine：Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib（2026-07-07）
• EurekAlert：Insilico initiates phase III clinical trial for rentosertib

本文依公開資訊整理，試驗設計與法規狀態以官方公告及各國主管機關資料為準。